Steun voor stamceltransplantatie MS

Artikel hematologieblad steunt pleidooi onderzoek stamceltransplantatie bij MS

Een Nederlandse groep van zes artsen vindt een bepaalde vorm van stamceltransplantatie voor sommige mensen met multiple sclerose ‘een veelbelovende ontwikkeling’ en ‘rijp voor nieuwe studies’, ook in Nederland. De zes zeggen dit in een artikel in het januarinummer van het Nederlands Tijdschrift voor Hematologie.

Hun stellingen ondersteunen het pleidooi van MS Vereniging Nederland en de Stichting Op De Been, dat ook Nederlandse academische centra stamceltransplantatie voor mensen met MS mogelijk gaan maken. Dit pleidooi komt woensdag 14 maart aan de orde tijdens een overleg met leden van de Tweede Kamer.

De eerste auteur van het artikel is laboratoriumarts dr. Ellen Kramer, tot voor kort verbonden aan het stamcellaboratorium van het Isala Ziekenhuis in Zwolle. Verder zitten in de groep haar Isala-collega’s dr. Jan Rondeel (eveneens laboratoriumarts) en dr. Evelien Kneppers (hematoloog), plus van het VUmc in Amsterdam de professoren dr. Gert Ossenkoppele en dr. Arjan van de Loosdrecht (beiden hematoloog) en de neuroloog dr. Bob van Oosten.

Geschikte behandeling voor selecte groep

De groep van zes heeft een nadere studie gemaakt van ervaringen in het buitenland. Zij concludeert dat voor een selecte groep jonge mensen met een agressieve vorm van Relapsing Remitting MS (RR MS) stamceltransplantatie een geschikte behandeling lijkt om hun situatie aanzienlijk te verbeteren. Bovendien zijn de kosten van deze ingreep acceptabel, zeker in verhouding tot de kosten van de huidige medicatie voor deze patiënten.

Met die boodschap zal dr. Kramer zich op woensdag 14 maart voegen bij de delegatie van MS Vereniging Nederland en de Stichting Op De Been in een overleg over de petitie met leden van de Tweede Kamer. In die delegatie zitten ook dr. Brigit de Jong, neuroloog bij het MS-centrum van het VUmc Amsterdam en de eveneens op dit bijzondere terrein deskundige dr. Kirsten Heutinck, onderzoekscoördinator van de Stichting MS Research.

Ruggenprik extra middel voor MS-diagnose

Door: Marcel van Hooijdonk

Een internationale topgroep van MS-deskundigen breekt een lans voor gebruik van de ruggenprik, als het nodig is om alle twijfels weg te nemen over de diagnose MS. De deskundigen doen dit in hun rapport ter precisering van de zogeheten McDonald-criteria voor de diagnose van multiple sclerose. Dit rapport is op 21 december 2017 verschenen in de neurologie-editie van The Lancet, het Britse tijdschrift dat medisch wetenschappers beschouwen als hun voornaamste medische vakblad. Het is de derde herziening van de McDonald-criteria.

 

Met de ruggenprik is mogelijk in sommige gevallen een eerdere definitieve diagnose te stellen. De lumbale punctie, zoals de ruggenprik officieel heet, is een oude methode om hersenvocht uit te nemen, teneinde dit nader te bestuderen op bijvoorbeeld eigenschappen van MS. In het rapport is aan de ruggenprik een aparte passage gewijd. Daarin staat onder meer: “Ofschoon onderzoek van het hersenvocht bij vorige beschouwingen over de criteria steeds minder aandacht heeft gekregen, blijft het een waardevolle diagnostische test”. Dit in elk geval, zo vindt de groep, als sprake is van enige twijfel over de diagnose, ondanks aanwijzingen door middel van bijvoorbeeld MRI-scans.

Hersenvloeistof is een waterige vloeistof die de hersenen en het ruggenmerg beschermt. Bepaalde veranderingen in de samenstelling van dat zogeheten liquor zijn karakteristiek voor MS. De ruggenprik is als diagnosemethode op de achtergrond geraakt door de komst van een techniek waarmee met magneetvelden in het centrale zenuwstelsel is te kijken, de Magnetic Resonance Imaging (MRI).

 

CIS

 Twijfel over de MS-diagnose kan zich voordoen in het geval van wat heet een Clinically Isolated Syndrom (CIS), de aanduiding van een eenmalige aanval van verschijnselen die zeer aan MS doen denken. Vaak gaat het dan om ernstige oogafwijkingen en afnemend gevoel op diverse plekken van het lichaam. De groep deskundigen wil ook dan de lumbale punctie overigens niet zonder meer verplichten om tot de diagnose MS te komen.

Ook die CIS, als mogelijke voorloper van MS, krijgt van de wetenschappers ruime aandacht. Zij beschrijven CIS als een plotselinge uitval gedurende minimaal 24 uur van lichaamsfuncties – als het zien, het lopen en het gevoel – die wijzen op MS-achtige storingen in het centrale zenuwstelsel, en die niet gepaard gaan met koorts of infectie. Op zo’n moment mag dat volgens de McDonald-criteria nog geen MS heten. Maar als later, met inschakeling van meerdere diagnosemethoden, is vast te stellen dat de betrokkene MS heeft, mag die CIS worden beschouwd als de eerste aanval van MS. Een CIS kan zich openbaren op één plek maar het kunnen ook meerdere plekken zijn.

Het is trouwens volgens de groep vrij waarschijnlijk dat iemand uiteindelijk MS blijkt te hebben als eerst een CIS is waargenomen en de stoornissen daarvan nog steeds merkbaar zijn. Uit recent onderzoek blijkt dat ongeveer de helft van de mensen die een CIS hebben gehad, later de diagnose ‘definitief MS’ krijgt. “Juist als er geen CIS is geweest kunnen neurologen enige aarzeling hebben“, zo betoogt de onderzoeksgroep. “Dan moet de diagnose te bevestigen zijn door nader onderzoek of anders desnoods worden uitgesteld”.

 

Twee eerdere herzieningen

 De criteria voor de diagnose van MS heten de McDonald-criteria, naar de eerste hoofdauteur in 2001, de Britse neuroloog W. Ian McDonald. Het doel is om met deze criteria zo snel en zo precies mogelijk de diagnose MS te stellen. De criteria zijn al twee keer eerder herzien, namelijk in 2005 en 2010. Beide keren gebeurde dat onder leiding van prof. dr. Chris Polman, de eerste MS professor van Nederland van het VUmc, nu daar lid van de raad van bestuur en verantwoordelijk voor patiëntenzorg; bovendien is hij decaan van de Faculteit der Geneeskunde.

Bij deze derde herziening zat Polmans opvolger in het Amsterdamse MS-centrum van het VUmc, prof. dr. Bernard Uitdehaag in de deskundigengroep. Bovendien was ons land er vertegenwoordigd door de wereldberoemde radioloog prof. dr. Frederik Barkhof, eveneens VUmc. In totaal waren ze met 30.

Ontstekingen MS ook in late fase actief

Door: Marcel van Hooijdonk

Ontstekingshaarden in de hersenen van mensen met MS zijn laat in het ziektebeloop veel actiever dan werd gedacht. Dit concludeert een team van hersenwetenschappers onder leiding van Inge Huitinga van het Nederlands Herseninstituut op basis van onderzoek met hersenweefsel dat na overlijden is gedoneerd aan de Nederlandse Hersenbank. Deze ontdekking, gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Acta Neuropathologica, biedt nieuw perspectief voor prognosebepaling en ontwikkeling van therapieën voor mensen met gevorderde MS.

 

 “Onze resultaten veranderen het huidige inzicht in MS,” zegt Huitinga. Tot voor kort werd er aangenomen dat de ontstekingsactiviteit bij een langere duur van de ziekte sterk afnam.  Uit het onderzoek is echter gebleken dat laat in de ziekte de MS-ontstekingen veel actiever zijn dan op basis van eerder onderzoek werd aangenomen.

MS-patiënten die een ernstiger beloop van de ziekte hadden, hebben op het moment van overlijden ook meer van deze actieve ontstekingen. Bovendien blijken mannen met MS meer van deze actieve ontstekingen te hebben dan vrouwen met MS. Dit verklaart waarom de ziekte bij mannen vaak ernstiger verloopt dan bij vrouwen.

Ontstekingsactiviteit beter zichtbaar maken

Met financiële steun van de VriendenLoterij en Stichting MS Research heeft de Nederlandse Hersenbank voor MS (NHB-MS) hersenen van ruim 180 hersendonoren met MS onderzocht op aantallen en activiteit van MS-ontstekingen en dit gerelateerd aan het ziektebeloop van de donoren.

Huitinga: “Het is nu noodzakelijk om scantechnieken te optimaliseren om de activiteit van ontstekingshaarden in MS zichtbaar te maken. Zo kan worden vastgesteld of het beloop van de ziekte tijdens leven ook daadwerkelijk samenhangt met de activiteit van de ontstekingen”. Dit zal naar verwachting een betere prognosebepaling en ontwikkeling van therapieën gericht op deze MS-ontstekingen mogelijk maken.

Dit onderzoek toont het grote belang aan van het bestuderen van hersenweefsel van mensen na overlijden om te achterhalen wat er verandert op cel en molecuul niveau in relatie tot hersenziekten zoals MS.

Bij mensen met MS ontstaan ontstekingen in de hersenen waarin myeline, de isolerende laag om de zenuwuitlopers, wordt afgebroken. Zonder deze isolatie kunnen zenuwcellen niet met elkaar communiceren. Als gevolg hiervan raken belangrijke functies als lopen, voelen, praten en denken verstoord. Het ziektebeloop is zeer verschillend tussen patiënten en slecht voorspelbaar. Er is op dit moment geen genezing mogelijk.

De Nederlandse Hersenbank

De Nederlandse Hersenbank (NHB) verzamelt goed gedocumenteerd hersenweefsel na overlijden van hersendonoren die zich bij leven registreren voor wetenschappelijke onderzoeksprojecten wereldwijd. De NHB-MS is een project binnen de NHB dat zich speciaal richt op multiple sclerose. De NHB is onderdeel van het Nederlands Herseninstituut, een instituut van de Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen (KNAW). Het verricht fundamenteel en strategisch wetenschappelijk onderzoek op het gebied van de neurowetenschappen.

 

Medicijn Fampyra moet in het basispakket blijven

MS Vereniging Nederland wil dat Fampyra in basispakket blijft. De Vereniging vindt het onaanvaardbaar als het geneesmiddel Fampyra niet langer beschikbaar blijft via het basispakket van de zorgverzekering.

Dit schrijft de Vereniging aan Zorginstituut Nederland (ZIN). MS Vereniging Nederland wijst erop dat alleen Fampyra erin slaagt het loopvermogen van mensen met MS te verbeteren. Het Zorginstituut Nederland gaat de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) binnenkort adviseren over al dan niet handhaving van het medicament in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS).

Zorgverzekeraars vergoeden via het basispakket van de zorgverzekering alleen middelen die in het GVS staan geregistreerd. Twee jaar geleden is Fampyra – een product van farmaceut Biogen – daarin voorwaardelijk opgenomen, in afwachting van de resultaten. De proeftijd loopt op 1 april 2018 af.

 

Basisverzekering
Volgens MS Vereniging Nederland zijn de resultaten van Fampyra zo goed, dat dit een blijvende verstrekkingsmogelijkheid via de basisverzekering wettigt. De Vereniging heeft dan ook kritiek op enkele externe adviseurs, die enige twijfel laten bestaan over het nut van het middel.

“Die adviseurs hebben ons verrast, omdat ze iets anders lijken te beschrijven over het gebruik van Fampyra dan zoals dat wordt beschreven door mensen met MS die het middel gebruiken, door neurologen die Fampyra voorschrijven en MS-verpleegkundigen die mensen met MS begeleiden. De voordelen die worden gemeld door gebruikers zijn beter lopen, betere balans, meer energie, soms betere blaasfunctie”, aldus MS Vereniging Nederland.

 

Neurologen en MS-verpleegkundigen
Neurologen en MS-verpleegkundigen schatten dat 20-50% van de mensen die Fampyra gebruiken daar profijt van hebben, in elk geval duidelijk meer dan van de 4-aminopridine die ze voorheen kregen voorgeschreven. Het risico op oneigenlijk gebruik van het middel is minimaal. “Of gebruikers baat hebben bij Fampyra blijkt doorgaans snel, gemiddeld binnen 14 dagen, en als dat niet het geval is wordt het gebruik gestaakt.”

De brief sluit af met: “Het merendeel van de mensen met MS die in aanmerking komen voor Fampyra is arbeidsongeschikt en financieel niet draagkrachtig genoeg om het gebruik van Fampyra op eigen kosten te continueren (…) Vandaar onze conclusie dat Fampyra beschikbaar moet blijven voor mensen die er baat bij hebben